中新网山东新闻7月23日电 7月23日，国内首个获批DMD适应证的创新药物：伐莫洛龙口服混悬液，正式进入临床应用阶段。山东大学附属儿童医院神经内科马凯医生，为一位符合用药指征的DMD患儿同步开出全国首批处方，标志着DMD患儿治疗迈入规范化治疗的新阶段。

 

　　山东大学附属儿童医院是集临床、教学、科研为一体的三级甲等儿童专科医院，是区域性儿童医疗中心。在儿童神经肌肉病和儿童罕见病领域，医院神经内科常规开展DMD、脊髓性肌萎缩、庞贝氏病、法布雷病、线粒体病、重症肌无力、自身免免疫性脑炎、神经纤维瘤病、结节性硬化症、脑白质病等罕见疾病的诊疗工作，其中科室DMD患儿年就诊人次300余人，为山东省内DMD患儿提供了便捷的医疗资源。

　　在DMD的诊疗工作中，医院注重多学科诊疗(MDT)体系建设，由神经内科、康复科、遗传科、呼吸科、心内科、营养科、骨科、消化科、病理科、儿童保健科、重症监护室、肌电图室、检验科、超声科等科室的专家组成了MDT团队，共同为每位患儿制定个体化的综合诊疗与管理方案，覆盖患者的疾病诊断、药物治疗、营养支持、心理干预、并发症预防及处理、遗传咨询等全方位需求。医院康复团队提供包括运动疗法、物理因子治疗、矫形器适配、呼吸功能训练等系统性康复计划，并指导患儿居家康复训练，最大程度改善患儿的运动能力和生活自理能力，同时依托先进的神经肌肉活检病理诊断技术和基因诊断技术，为DMD患儿提供精准的诊断支撑。

　　伐莫洛龙口服混悬液(安迦利®)处方的落地，不仅是一张药单，更是一道曙光，开启了国内DMD“有药可用、规范治疗”的新时代。随着药物的可及性不断提高，相信会惠及更多患儿，给他们一个更美好的未来。(完)